S Service presse Celgène France : Agence Weber Shandwick Céline robert-tissot





télécharger 27.82 Kb.
titreS Service presse Celgène France : Agence Weber Shandwick Céline robert-tissot
date de publication19.10.2016
taille27.82 Kb.
typeDocumentos
m.20-bal.com > comptabilité > Documentos
COMMUNIQUE DE PRESSE
Mercredi 16 juin 2010

Prix Galien 2010


La 41e édition du Prix Galien récompense :

Rivaroxaban (XARELTO®) BAYER SCHERING PHARMA
Azacitidine (VIDAZA®) CELGENE
Romiplostim (Nplate®) AMGEN


 

Bayer Schering Pharma

Samira LIEM

T. :+33 (0)3.28.16.36.43

Mel : samira..liem@bayerhealthcare.com

Service presse Celgène France :

Agence Weber Shandwick

Céline ROBERT-TISSOT

T. : +33 (0)1 47 59 38 95

Mél : croberttissot@webershandwick.com

Amgen

Eric MILBERGUE

T. : +33 (0)1.40.88.27.49

Mél :

eric.milbergue@amgen.com

Prix Galien

Florence MEHL

T. : +33 (0)1 47.38.17.19

Mél :

mehl.roland@wanadoo.fr


 Médicaments destinés à la thérapeutique ambulatoire
Rivaroxaban (XARELTO®)
Le rivaroxaban est un anticoagulant actif par voie orale. Il permet, de remplacer l’injection sous-cutanée d’anticoagulant héparinique par l’administration orale d’un comprimé.
Son mécanisme d’action est une inhibition directe, (compétitive, réversible et spécifique) du facteur de coagulation Xa (qui participe à la transformation de prothrombine en thrombine).
Une AMM européenne centralisée a été octroyée le 30 Septembre 2008 dans l’indication « prévention des événements thromboemboliques veineux chez les patients adultes bénéficiant d’une intervention chirurgicale programmée de la hanche ou du genou (prothèse totale de hanche ou du genou) ». En France, l'autorisation de mise sur le marché a été entérinée en Mai 2009.


  • De nombreuses études ont été réalisées (notamment les études RECORD 1 et 3 chez 6800 patients) et ont prouvé l’intérêt du rivaroxaban dans la prévention des événements thromboemboliques veineux (ETEV). L’efficacité est supérieure à celle de l’enoxaparine 40 mg SC selon les critères étudiés après PTH ou PTG (respectivement ETEV 1,1% vs 3,7%, et 9,6% vs 18,9%). Il n’y a pas de sur-risque hémorragique.

Le facteur Xa est inhibé et le rivaroxaban diminue donc la génération de thrombine (à partir de la prothrombine). La dose validée par les études cliniques est fixe : un comprimé à 10 mg par jour.
L’absence de surveillance biologique de la coagulation et de la numération plaquettaire apporte un confort considérable au patient et à son entourage. S’il était avéré qu’un traitement prolongé pouvait être administré sans contrôle biologique, le bénéfice serait important par rapport aux antivitamines K.
A l’heure actuelle, le rapport bénéfice risque favorable du rivaroxaban est confirmé après plus de 18 mois de présence sur le marché dans près de 68 pays.
Un développement clinique est en cours sur plus de 75000 patients peut laisser espérer une utilisation dans d’autres indications majeures : prévention des AVC chez les malades ayant une fibrillation auriculaire, prévention des accidents thromboemboliques en médecine, traitement de la thrombose veineuse profonde ou de l’embolie pulmonaire.

Ce médicament actif par voie orale et n’imposant pas de contrôle biologique peut modifier la prise en charge de nombreux malades. C’est à ce titre que le jury Galien a décidé de le récompenser dans la catégorie « thérapeutique ambulatoire ».
 Médicaments destinés aux maladies rares

Azacitidine (VIDAZA®)
Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont des maladies rares de la moelle osseuse de très mauvais pronostic dont l’incidence concerne entre 4 à 5 cas pour 100.0000 personnes. Ces syndromes se caractérisent par une production insuffisante des cellules sanguines tant sur le plan quantitatif que qualitatif.
Cette production insuffisante s’accompagne le plus fréquemment d’anémie (liée à l’atteinte des globules rouges) impliquant un recours à des transfusions sanguines répétées.

Par ailleurs, le défaut de production peut aussi toucher les globules blancs, générant un risque important d’infection, et/ou les plaquettes avec un risque d’hémorragie.
Enfin les patients souffrant de SMD peuvent aussi évoluer vers une leucémie aigue myéloblastique (LAM), évolution survenant globalement chez un tiers des patients.

L’espérance de vie des patients souffrant de SMD est donc très réduite notamment dans les populations dites à risque « intermédiaire élevé » et « élevé » (populations cibles de l’azacitidine) puisque la survie médiane estimée oscille entre 4.5 mois et un an.
Ces populations ne disposaient d’aucun traitement spécifique avant l’arrivée de l’azacitidine.. Le seul traitement connu consistait en une allogreffe de moelle mais il s’agit d’un traitement d’une lourdeur extrême qu’il n’est pas possible de proposer à des patients de plus de 65 ans, alors que la moyenne d’âge du diagnostic au diagnostic du SMD est de 70 ans.
L’ azacitidine est une molécule dont le mode d’action antinéoplasique s’exerce notamment par l’inhibition de la méthylation de l’ADN. Elle agit en déméthylant les promoteurs des gènes suppresseurs de tumeur, restaurant ainsi leurs fonctions normales de régulation et de différenciation cellulaire qui joue un rôle clef dans l’inhibition de la croissance tumorale.
L’étude AZA-001 (étude pivotale du dossier d’AMM) aura permis de montrer le bénéfice en termes de survie globale des patients (critère principal). Ainsi la survie globale été statistiquement supérieure dans le groupe traité par l’azacitidine comparé au groupe traitement conventionnel, avec un gain de survie de 9,4 mois et un risque relatif de 0,58.

Cette augmentation significative de la survie médiane a été retrouvée dans tous les sous groupes des différentes pathologies inclus. A deux ans, le taux de survie globale a été de 50,8% dans le groupe azacitidine versus 26,2% dans le groupe traitement conventionnel.

Les critères d’efficacité secondaires ont aussi montré un bénéfice en termes de temps jusqu’à la transformation en LAM ou décès (si ce dernier survenait en premier). Ainsi le délai médian avant décès ou transformation en LAM a été de 13 mois pour le groupe azacitidine contre 7,6 mois pour le groupe contrôle, soit une différence significative de 5,4 mois.

Enfin, on a observé une amélioration des conditions de survie des patients grâce à une réduction du nombre de besoins transfusionnels: 45.4 % des patients traités par azacitidine n’ont plus eu besoin de transfusion pendant le temps de l’étude contre 11.4% pour le groupe contrôle. C’est cette étude qui a permis l’obtention de l’AMM en Europe.
Les membres du jury ont décidé de décerner à l’azacitidine, premier médicament destiné au syndrome myélodysplasique de risque « intermédiaire élevé » et « élevé » et ses formes de transformation leucémique, le prix Galien destiné aux « maladies rares » en raison de son efficacité.

 Médicaments destinés aux maladies rares
Romiplostim (Nplate®)
Le purpura thrombopénique idiopathique (PTI) est une maladie auto-immune dans laquelle des auto-anticorps provoquent la destruction des plaquettes du sang. Il s’agit d’une maladie hématologique rare (1,6 cas pour 100.000 en France), le romiplostim bénéficie donc du statut de médicament orphelin.
La stratégie thérapeutique habituelle pour prendre en charge un PTI consistait à traiter les poussées de thrombopénie aïgue par les immunoglobulines intraveineuses (IgIV) ou les corticoïdes. En cas de résistance au traitement, de récidives multiples ou de passage à la chronicité, ou encore de menace hémorragique grave, d’autres traitements peuvent être envisagés comme les immunosuppresseurs ou l’ablation de la rate (splénectomie), organe impliqué dans la destruction des plaquettes.

Le romiplostim a un mécanisme d’action différent et constitue une nouvelle approche thérapeutique. Il ne vise pas à limiter la destruction des plaquettes mais à stimuler leur production Il est indiqué chez l’adulte splénectomisé présentant un PTI idiopathique chronique, réfractaire aux autres traitements (par exemple corticoïdes, immunoglobulines). Le romiplostim peut-être envisagé comme traitement de seconde intention chez l’adulte non splénectomisé quand la chirurgie est contre-indiquée. C’est le premier facteur de croissance plaquettaire disponible.
Deux essais de phase III randomisés, en double aveugle, contrôlés versus placebo ont été réalisés :

  • 1ère étude : chez 63 patients splénectomisés présentant un PTI. Le critère principal était défini comme l’obtention d’une réponse plaquettaire durable, soit une numération plaquettaire hebdomadaire >50°109/1 pendant au moins 6 des 8 dernières semaines de traitement, sans traitement d’urgence pendant l’étude. La proportion de patients ayant satisfait au critère principal était de 38% [16/42] vs 0% (p< 0.0013). 79% vs 0% avaient une réponse plaquettaire transitoire (>4 semaines). La durée moyenne de réponse était de 12.3 ±7.9 semaines. Le recours au traitement d’urgence par IgIV a été trois fois moins important chez les patients traités par romiplostim. La qualité de vie de ces patients était nettement améliorée. Les effets secondaires les plus fréquents liés au traitement étaient les maux de tête, l’insomnie, les vertiges, la diarrhée, la fièvre, les douleurs articulaires avec une fréquence supérieure à 10% par rapport au groupe placebo.

  • 2ème étude : chez 62 patients non splénectomisés. Les résultats sont similaires avec 61% vs 5% (p<0.0001) pour le critère principal et 88% vs 14% (p<0.0001) pour la réponse globale durant 15 semaines en moyenne vs 1 semaine.

Ces deux essais ont été publiés dans de revues médicales internationales de haut niveau scientifique.

Une étude d’extension, aujourd’hui clôturée, a permis de suivre des patients pendant plus de 5 ans.

L’autorisation de mise sur le marché a été accordée au romiplostim en septembre 2008 aux Etats-Unis et en février 2009 en Europe. Le médicament est disponible en France depuis mai 2009.

La commission de transparence a estimé le service médical rendu par le romiplostim « important », avec un ASMR II en soulignant l’absence d’alternative thérapeutique. La population cible est estimée à 1820 patients dont 1150 patients splénectomisés.
Le romiplostim est un progrès thérapeutique important dans la prise en charge du PTI. Il peut permettre une amélioration significative de la qualité de vie, une diminution des recours aux traitements d’urgence et constituer une alternative en cas de contre-indication à la splénectomie. Il constitue une innovation thérapeutique qui lui permet de recevoir le prix Galien dans la catégorie « maladies rares ».

similaire:

S Service presse Celgène France : Agence Weber Shandwick Céline robert-tissot iconCommunique de presse
«l’amélioration de la prise en charge des maladies chroniques» qui se tiendra à Paris le mercredi 23 novembre 2016. Ce projet s’inscrit...

S Service presse Celgène France : Agence Weber Shandwick Céline robert-tissot iconL’association nationale de la presse mutualiste
«France-Mutualité» publie chaque mois la liste de ses cinquante derniers articles ou dossiers, brèves comprises. Vous pouvez télécharger...

S Service presse Celgène France : Agence Weber Shandwick Céline robert-tissot iconL’association nationale de la presse mutualiste
«France-Mutualité» publie chaque mois la liste de ses cinquante derniers articles ou dossiers, brèves comprises. Vous pouvez télécharger...

S Service presse Celgène France : Agence Weber Shandwick Céline robert-tissot iconL’association nationale de la presse mutualiste
«France-Mutualité» publie chaque mois la liste de ses cinquante derniers articles ou dossiers, brèves comprises. Vous pouvez télécharger...

S Service presse Celgène France : Agence Weber Shandwick Céline robert-tissot iconAtelier 139 paysages paysagistes Associés Mme Anne robert duvilliers...

S Service presse Celgène France : Agence Weber Shandwick Céline robert-tissot iconAtelier 139 paysages paysagistes Associés Mme Anne robert duvilliers...

S Service presse Celgène France : Agence Weber Shandwick Céline robert-tissot iconL’association nationale de la presse mutualiste
«votre» France Mutualité a contribué, contribue et contribuera à vous permettre d’enrichir vos projets éditoriaux. C’est le service...

S Service presse Celgène France : Agence Weber Shandwick Céline robert-tissot iconDelegation territoriale île-de-france et nord-ouest agence Régionale de Picardie

S Service presse Celgène France : Agence Weber Shandwick Céline robert-tissot iconDirection territoriale île-de-france nord-ouest agence régionale de haute-normandie

S Service presse Celgène France : Agence Weber Shandwick Céline robert-tissot iconLes enquêtes de l’inspecteur Lafouine
«le braqueur du Calvados» par la presse. IL est pris en flagrant délit alors qu’il tentait d’attaquer pour la sixième fois une agence...





Tous droits réservés. Copyright © 2016
contacts
m.20-bal.com